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在全球范围内,罕见病的种类已达7000余种,患者规模超3亿人;而这其中绝大多数都是遗传性疾病,50%发生于儿童身上,能够实现有效治疗的罕见病种类仅占总数的5%左右。这些数字折射出罕见病防治与保障领域长期面临的确诊难、用药难、保障难等问题。 在此背景下

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